Hemofilia to osoczowa skaza krwotoczna. Choroba ta jest uwarunkowana genetycznie, dziedziczona w sposób sprzężony z płcią. Charakteryzuje się niedoborem czynnika krzepnięcia VIII (hemofilia A) lub IX (hemofilia B).
Ogromnym postępem, jaki dokonał się w leczeniu hemofilii, jest możliwość leczenia domowego. Podawanie koncentratu czynnika w domu daje chorym na hemofilię samodzielność i niezależność. Umożliwia również wczesne podanie leku, zanim dojdzie do rozwinięcia się pełnych objawów krwawienia lub groźnych dla zdrowia i życia powikłań.
Leki stosowane w hemofilii to osoczowe i rekombinowane koncentraty czynników krzepnięcia VIII i IX, desmopresyna (pochodna wazopresyny) oraz antyfibrynolityki (np. kwas traneksamowy – Exacyl) i miejscowe środki hemostatyczne
Choroba von Willebranda jest najczęstszą wrodzoną skazą krwotoczną – chorobą, której istotą jest zaburzenie krzepnięcia krwi, co objawia się skłonnością do nadmiernych lub wydłużonych krwawień.
Celem terapii jest zapobieganie krwawieniom i ich leczenie. Choremu podaje się desmopresynę – lek, którego zadaniem jest uwalnianie zmagazynowanego czynnika von Willebrand do krwi. Poza tym pacjent dostaje osoczopochodne koncentraty czynnika VIII zawierające czynnik vWD, by uzupełnić jego niedobory.